柴人杰教授课题组在遗传性耳聋DFNB9基因治疗药物研发取得新进展
2023年11月,东南大学柴人杰教授与王秋菊教授、陆玲教授、孙珊研究员合作在Advanced Science(IF=15.1)上在线发表题为“Pre-clinical efficacy and safety evaluation of AAV-OTOF in DFNB9 mouse model and non-human primate”的研究论文。在该项研究中,研究人员对AAV-OTOF基因替代治疗药品在小鼠和食蟹猴中进行了系统性研究,包括AAV载体策略,药品药效和药品安全性等。该研究开发了适应于DFNB79听力损失患者的基因治疗策略,为临床研究提供了完整、规范、系统的基础研究数据资料。柴人杰教授、王秋菊教授、陆玲教授、孙珊研究员为本论文的共同通讯作者。柴人杰教授团队的齐洁玉博士后,张李燕博士后、谈方志副研究员为本论文的共同第一作者。论文链接:https://doi.org/10.1002/advs.202306201。耳聋是一种常见的遗传性疾病,分为综合征性聋(syndromic hearing loss,SHL)和非综合征性聋(Nonsyndromic hearing loss,